Archivo de artículos etiquetados con terapia génica.
Un estudio en dos niños con una forma grave de epilepsia ligada al gen SCN2A halló menos convulsiones y mejoras del desarrollo tras una terapia diseñada a medida.
Un estudio en Nature diseñó una estrategia para trasplantar y seleccionar células madre sanguíneas modificadas sin recurrir a regímenes clásicos de acondicionamiento con quimioterapia o radiación.
Un estudio creó organoides de mesencéfalo a partir de pacientes con enfermedad de Gaucher neuronopática y los usó para probar terapias experimentales que corrigieron parte de los daños celulares observados.
Terapia génica del Karolinska Institutet mejora la audición de 106dB a 52dB en pacientes con sordera congénita vinculada al gen OTOF.
