Archivo de artículos etiquetados con terapia génica.
Una herramienta que no corta el ADN redujo durante meses marcadores del virus de la hepatitis B en modelos animales. Aún no se probó su eficacia en personas.
Un estudio preclínico diseñó vesículas sintéticas inspiradas en glóbulos rojos que lograron transportar cargas muy distintas, circular más tiempo en ratones y reducir parte del reconocimiento por células inmunes.
Un estudio encontró genes de las células humanas que pueden reducir la eficacia de la edición genética. Al bloquear algunos de ellos, los investigadores lograron mejorar varias veces el rendimiento de estas herramientas.
Un estudio en dos niños con una forma grave de epilepsia ligada al gen SCN2A halló menos convulsiones y mejoras del desarrollo tras una terapia diseñada a medida.
Un estudio en Nature diseñó una estrategia para trasplantar y seleccionar células madre sanguíneas modificadas sin recurrir a regímenes clásicos de acondicionamiento con quimioterapia o radiación.
Un estudio creó organoides de mesencéfalo a partir de pacientes con enfermedad de Gaucher neuronopática y los usó para probar terapias experimentales que corrigieron parte de los daños celulares observados.
Terapia génica del Karolinska Institutet mejora la audición de 106dB a 52dB en pacientes con sordera congénita vinculada al gen OTOF.
